Η ρουξολιτινίμπη είναι ένας μικρομοριακός αναστολέας της κινάσης Janus που χρησιμοποιείται στη θεραπεία της μυελοΐνωσης ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου και των ανθεκτικών μορφών πολυκυτταραιμίας vera και της νόσου του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή. Η ρουξολιτινίμπη σχετίζεται με παροδικές και συνήθως ήπιες αυξήσεις της αμινοτρανσφεράσης ορού κατά τη διάρκεια της θεραπείας και με σπάνιες περιπτώσεις αυτοπεριοριζόμενης, κλινικά εμφανούς ιδιοσυγκρασιακής οξείας ηπατικής βλάβης, καθώς και με περιπτώσεις επανενεργοποίησης της ηπατίτιδας Β σε ευαίσθητα άτομα.

Η ρουξολιτινίμπη είναι ένας από του στόματος βιοδιαθέσιμος αναστολέας της κινάσης που σχετίζεται με τον Janus (JAK) με πιθανές αντινεοπλασματικές και ανοσοτροποποιητικές δράσεις. Η ρουξολιτινίμπη συνδέεται ειδικά με την πρωτεΐνη και αναστέλλειτυροσίνηκινάσες JAK 1 και 2, οι οποίες μπορεί να οδηγήσουν σε μείωση της φλεγμονής και αναστολή του κυτταρικού πολλαπλασιασμού. Το μονοπάτι JAK-STAT (μετατροπέας σήματος και ενεργοποιητής μεταγραφής) παίζει βασικό ρόλο στη σηματοδότηση πολλών κυτοκινών και αυξητικών παραγόντων και εμπλέκεται στον κυτταρικό πολλαπλασιασμό, την ανάπτυξη, την αιμοποίηση και την ανοσολογική απόκριση. Οι κινάσες JAK μπορεί να ρυθμιστούν προς τα πάνω σε φλεγμονώδεις ασθένειες, μυελοϋπερπλαστικές διαταραχές και διάφορες κακοήθειες.

Η ρουξολιτινίμπη είναι απυραζόληυποκατεστημένο στη θέση 1 από μια ομάδα 2-κυανο-1-κυκλοπεντυλαιθυλίου και στη θέση 3 από μια πυρρολο[2,3-d]πυριμιδιν-4-υλ ομάδα. Χρησιμοποιείται ως φωσφορικό άλας για τη θεραπεία ασθενών με μυελοΐνωση ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου, συμπεριλαμβανομένης της πρωτοπαθούς μυελοΐνωσης, της μετά-πολυκυτταραιμίας vera μυελοΐνωσης και της μετα-ουσιώδους θρομβοκυτταραιμίας μυελοΐνωσης. Έχει ρόλο ως αντινεοπλασματικός παράγοντας και ως EC 2.7.10.2 (μη ειδική πρωτεΐνη-τυροσίνηκινάση) αναστολέας. Είναι ένα νιτρίλιο, απυρρολοπυριμιδίνηκαι μέλος των πυραζολών.