Η στρατηγική θεραπείας για την πρωτοπαθή μυελοΐνωση (PMF) βασίζεται στη διαστρωμάτωση κινδύνου.Λόγω της ποικιλίας των κλινικών εκδηλώσεων και των θεμάτων που πρέπει να αντιμετωπιστούν σε ασθενείς με PMF, οι στρατηγικές θεραπείας πρέπει να λαμβάνουν υπόψη τη νόσο και τις κλινικές ανάγκες του ασθενούς.Η αρχική θεραπεία με ρουξολιτινίμπη (Jakavi/Jakafi) σε ασθενείς με μεγάλο σπλήνα έδειξε σημαντική μείωση του σπλήνα και ήταν ανεξάρτητη από την κατάσταση μετάλλαξης του οδηγού.Το μεγαλύτερο μέγεθος της μείωσης του σπλήνα υποδηλώνει καλύτερη πρόγνωση.Σε ασθενείς χαμηλού κινδύνου χωρίς κλινικά σημαντική νόσο, μπορούν να παρατηρηθούν ή να εισαχθούν σε κλινικές δοκιμές, με επαναλαμβανόμενες αξιολογήσεις κάθε 3-6 μήνες.ΡουξολιτινίμπηΗ φαρμακευτική θεραπεία (Jakavi/Jakafi) μπορεί να ξεκινήσει σε ασθενείς χαμηλού ή ενδιάμεσου κινδύνου 1 που παρουσιάζουν σπληνομεγαλία ή/και κλινική νόσο, σύμφωνα με τις κατευθυντήριες οδηγίες θεραπείας του NCCN.
Για ασθενείς ενδιάμεσου κινδύνου-2 ή υψηλού κινδύνου, προτιμάται η αλλογενής HSCT.Εάν η μεταμόσχευση δεν είναι διαθέσιμη, η ρουξολιτινίμπη (Jakavi/Jakafi) συνιστάται ως θεραπευτική επιλογή πρώτης γραμμής ή για εισαγωγή σε κλινικές δοκιμές.Η ρουξολιτινίμπη (Jakavi/Jakafi) είναι το μόνο επί του παρόντος εγκεκριμένο φάρμακο παγκοσμίως που στοχεύει στην υπερδραστήρια οδό JAK/STAT, την παθογένεση της MF.Δύο μελέτες που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal και στο Journal of Leukemia & Lymphoma υποδηλώνουν ότι η ρουξολιτινίμπη (Jakavi/Jakafi) μπορεί να μειώσει σημαντικά τη νόσο και να βελτιώσει την ποιότητα ζωής σε ασθενείς με PMF.Σε ασθενείς με ΜΙ ενδιάμεσου κινδύνου 2 και υψηλού κινδύνου, η ρουξολιτινίμπη (Jakavi/Jakafi) μπόρεσε να συρρικνώσει τη σπλήνα, να βελτιώσει τη νόσο, να βελτιώσει την επιβίωση και να βελτιώσει την παθολογία του μυελού των οστών, επιτυγχάνοντας τους πρωταρχικούς στόχους διαχείρισης της νόσου.
Το PMF έχει ετήσια πιθανότητα επίπτωσης 0,5-1,5/100.000 και έχει τη χειρότερη πρόγνωση από όλα τα MPN.Το PMF χαρακτηρίζεται από μυελοΐνωση και εξωμυελική αιμοποίηση.Στο PMF, οι ινοβλάστες του μυελού των οστών δεν προέρχονται από μη φυσιολογικούς κλώνους.Περίπου το ένα τρίτο των ασθενών με PMF δεν έχουν συμπτώματα κατά τη στιγμή της διάγνωσης.Τα παράπονα περιλαμβάνουν σημαντική κόπωση, αναιμία, κοιλιακή δυσφορία, διάρροια λόγω πρώιμου κορεσμού ή σπληνομεγαλίας, αιμορραγία, απώλεια βάρους και περιφερικό οίδημα.Ρουξολιτινίμπη(Jakavi/Jakafi) εγκρίθηκε τον Αύγουστο του 2012 για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου, συμπεριλαμβανομένης της πρωτοπαθούς μυελοΐνωσης.Το φάρμακο είναι προς το παρόν διαθέσιμο σε περισσότερες από 50 χώρες παγκοσμίως.