Ρουξολιτινίμπη, γνωστό και ως ρουξολιτινίμπη στην Κίνα, είναι ένα από τα «νέα φάρμακα» που έχουν καταγραφεί ευρέως στις κλινικές οδηγίες για τη θεραπεία αιματολογικών παθήσεων τα τελευταία χρόνια και έχει δείξει πολλά υποσχόμενη αποτελεσματικότητα στις μυελοπολλαπλασιαστικές ασθένειες.
Το στοχευμένο φάρμακο Jakavi ruxolitinib μπορεί να αναστείλει αποτελεσματικά την ενεργοποίηση ολόκληρου του καναλιού JAK-STAT και να μειώσει το ασυνήθιστα ενισχυμένο σήμα του καναλιού, επιτυγχάνοντας έτσι αποτελεσματικότητα.Μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία μιας ποικιλίας ασθενειών και για ανωμαλίες της θέσης JAK1.
Ρουξολιτινίμπηείναι ένας αναστολέας κινάσης που ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών με μυελοΐνωση ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου, συμπεριλαμβανομένης της πρωτοπαθούς μυελοΐνωσης, της μεταγονιδιακής μυελοΐνωσης και της μεταπρωτοπαθούς μυελοΐνωσης θρομβοκυτταραιμίας.
Μια παρόμοια κλινική μελέτη (n=219) τυχαιοποίησε ασθενείς με πρωτοπαθή ΜΚ ενδιάμεσου κινδύνου-2 ή υψηλού κινδύνου, ασθενείς με ΜΚ μετά από αληθινή ερυθροβλάστωση ή ασθενείς με ΜΙ μετά από πρωτοπαθή θρομβοκυττάρωση σε δύο ομάδες, η μία έλαβε από του στόματος ρουξολιτινίμπη 15 έως 20 mg bid (n=146) και ο άλλος έλαβε φάρμακο θετικού ελέγχου (n=73).Το πρωτεύον και βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν το ποσοστό των ασθενών με ≥35% μείωση του όγκου της σπλήνας (αξιολογήθηκε με μαγνητική τομογραφία ή αξονική τομογραφία) στις εβδομάδες 48 και 24, αντίστοιχα.Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το ποσοστό των ασθενών με περισσότερο από 35% μείωση του όγκου της σπλήνας από την αρχική τιμή την εβδομάδα 24 ήταν 31,9% στην ομάδα θεραπείας σε σύγκριση με 0% στην ομάδα ελέγχου (P<0,0001).και το ποσοστό των ασθενών με περισσότερο από 35% μείωση του όγκου της σπλήνας από την έναρξη την εβδομάδα 48 ήταν 28,5% στην ομάδα θεραπείας σε σύγκριση με 0% στην ομάδα ελέγχου (P<0,0001).Επιπλέον, η ρουξολιτινίμπη μείωσε επίσης τα συνολικά συμπτώματα και βελτίωσε σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών.Με βάση τα αποτελέσματα αυτών των δύο κλινικών δοκιμών,ρουξολιτινίμπηέγινε το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε από τον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία ασθενών με MF.